Po Tracheotomii

FSMA ogłosiło w czwartek wielkie bum: http://www.fsma.org/decode2007.shtml
Ja jakoś nie skaczę z radości bo konkretów mało a i sama wiadomość bardzo enigmatyczna....
Generalnie coś się dzieje. A moje (wybaczcie trochę kulawe) tłumaczenie jest poniżej:

Libertywille 22 czerwca 2007, Families of Spinal Muscular Atrophy (FSMA) ma zaszczyt ogłosić wybór Klinicznego Kandydata leku na SMA. Wybór odbył się w ramach programu prowadzonego przez firmę deCODE chemistry, Inc. Jednoczesnie FSMA przedłuża kontrakt z deCODE na kontynuację pracy na aplikacje (Poszukiwawczego) Nowego Lekarstwa (Investigational New Drug - IND) do Amerykanskej Agencji Żywnosci i Leków (Food and Drug Administration - amerykańskiego organu zajmującego sie legalizacją i dopuszczeniem do obrotu leków). Jeśli to się powiedzie, będzie to pierwszy nowatorski lek specjalnie stworzony by leczyć Rdzeniowy Zanik Mięśni.

SMA jest chorobą genetyczną, w tej chwili nieuleczalną, która jest wiodącym zabójcą dzieci poniżej drugiego roku życia. Choroba charakteryzuje się degeneracją mięśni włączając w to mięśnie odpowiedzialne za pełzanie, chodzenie, połykanie i oddychanie. To ważny krok w kierunku rozwoju terapii tej śmiertelnej choroby.

Podstawowe składniki leku pokazały zahamowanie choroby w mysim modelu SMA. To dzięki tym rezultatom organizacje (min FSMA) są w stanie wybrać Klinicznego Kandydata na lek na SMA. To pierwszy raz kiedy nowatorski składnik osiągnął ten etap pracy nad lekiem. Families of SMA finansowały ten program przez ostatnie 7 lat, i przeznaczyły do tej pory 10 milionach dolarów na ten szczególny cel.

Kenneth Hobby, Dyrektor Wykonawczy FSMA mówi:
"Wybranie Klinicznego Kandydata oznacza, że przygotowujemy się do wykonania testów bezpieczeństwa wymaganych przez FDA, niezbędnych do rozpoczęcia prób klinicznych. Ta praca wymaga kolejnych 2,5 mln USD i zajmie prawie 12 miesięcy. Jeśli się nam uda, będziemy mogli zacząć pierwszą fazę testów klinicznych"

Mark Gurney, Senior Vice President deCode genetics and deCode chemistry:
"Program zidentyfikował składniki, wplywające na strukturę komórkową pacjentów i zwiększające aktywność genu SMN2 a tym samym liczbę białka SMN. Ten składnik miał wpływ leczniczy na mysi model SMA (najgorszego typu). Bardzo się cieszymy, że projekt zabrnął tak daleko."

Jill Jarecki, FSMA Research Director:

"Jest to pierwszy tego typu nowatorski program, który osiągnął taki etap. Celem wspólpracy z deCode było wygenerowanie optymalnego składnika zwanego "Kandydatem Klinicznym" o właściwościach kwalifikujących go jako efektywne lekarstwo na SMA. W Maju 2007 osiągnęlismy ten cel. Jak pokazemy w czasie zbliżającego się 11 Dorocznego Międzynarodowego spotkanie grupy SMA w czerwcu, nasz składnik przedłuża życie myszom chorym na SMA i jest bardzo efektywny w przekraczaniu granicy krwi by dostać się do motoneutronów w rdzeniu kręgowym. Jestęsmy pełni optymizmu jesli chodzi o potencjał jaki z sobą niesie przekształcenie Klinicznego Kandydata w Nowe Lekarstwo w ciągu następnego roku"